肺动脉高压（PAH）是一种以肺血管阻力进行性升高为特征的致命性疾病。PAH的病理生理机制复杂，涉及多种细胞、分子和信号通路的异常交互作用，目前尚未完全阐明。近年来，随着对PAH分子机制理解的深入，PAH药物治疗已进入“多维度干预”时代。抗增殖途径调节剂［酪氨酸激酶抑制剂和转化生长因子（TGF）-β超家族抑制剂）］、性激素及炎症通路调节剂等新兴药物展现出改善PAH患者预后的潜力，其中索特西普成为首个获美国食品药品监督管理局批准用于治疗PAH的激活素信号抑制剂。改善代谢对PAH治疗的积极意义，也凸显了考虑个体基因差异进行个性化治疗的必要性。从左心系统治疗理念延伸到肺循环，血管紧张素转换酶2相关研究在PAH患者中已取得初步成果。部分药物在逆转肺血管重塑、提高运动耐量方面取得了积极成果，但仍然面临着副作用、耐受性和具体疗效方面的挑战。值得一提的是，中医中药也显示出一定的治疗潜力。